به نقل از «آنا»

درمان یک بیماری پوستی نادر با نخستین ژل ژن درمانی موضعی جهان

تاریخ انتشار: ۲۹ آذر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۶۶۵۶۹۳۲

به گزارش خبرنگار گروه دانش و فناوری خبرگزاری آنا، آزمایش فاز سوم اولین ژل ژن درمانی موضعی جهان را بررسی می‌کند، نتایج فوق العاده‌ای را در کودکان مبتلا به یک بیماری نادر پوستی تاول دار گزارش کرده است. این آزمایش نشان داده است که ژل ژن درمانی زخم‌هایی را که سال‌ها باز بوده اند، به طور کامل التیام می‌بخشد.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

«اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک» (DEB) یک بیماری پوستی نادر است که منجر به تاول زدن مداوم پوست می‌شود و اغلب زخم‌هایی باز می‌گذارد که بهبود نمی‌یابند. این بیماری به دلیل جهش در ژن COL۷A۱ ایجاد می‌شود که باعث می‌شود فرد قادر به تولید پروتئین کلاژن کلیدی نباشد.

این درمان جدید ژلی است که برای رساندن نسخه‌های کاری ژن COL۷A۱ به طور مستقیم به بافت زخم طراحی شده است. احتمالا این ژل باعث تولید پروتئین‌های کلاژن کلیدی مورد نیاز برای بهبود پوست شود. ژن‌های عملکردی از طریق یک ویروس تبخال تغییر یافته منتقل می‌شوند که قادر به تکثیر و انتشار به سایر قسمت‌های بدن نیست، اما می‌تواند از سیستم ایمنی بدن فرار کند.

گزارشی در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شده است که نشان می‌دهد نتایج فاز سوم این آزمایش دوسوکور و کنترل شده با دارونما بسیار دیدنی است. بیماران به صورت هفتگی با ژل ژن درمانی تحت درمان قرار گرفتند و پس از سه ماه، ۷۱ درصد از افرادی که ژل فعال دریافت کردند، به طور کامل بهبود یافتند. تا شش ماه بعد هم ۶۷ درصد از زخم‌های درمان شده در کارآزمایی هنوز بهبود یافته بودند.

یکی از شرکت کنندگان در این کارآزمایی، یک جوان ۲۲ ساله به نام وینچنزو ماسکولی است که در تمام عمر خود از زخم‌های باز رنج می‌برد، اما در عرض چند ماه پس از استفاده از ژل ژن درمانی، زخم‌های او بهبود یافت.

ماسکولی می‌گوید: بعد از چهار ماه، بهبودی را در زخم بزرگ پشتم دیدم که به مدت ۲۰ سال از آن رنج می‌بردم. پس از شش ماه، زخم به طور کامل بهبود یافته بود و درد بسیار کمتری داشت.

متأسفانه، به دلیل اینکه اثرات ژل دائمی نیست، بسیاری از بیماران شاهد بازگشت برخی از زخم‌های خود در ماه‌های پس از پایان کارآزمایی بوده اند. محققان پیشنهاد می‌کنند که چنین چیزی قابل انتظار است، اما با توجه به اینکه هیچ اثر نامطلوبی با تجویز مکرر ژل مشاهده نمی‌شود، ممکن است درمان‌های مداوم در دوره‌های زمانی طولانی مؤثر باشد.

شرکت داروسازی کریستال بیوتک در حال حاضر از نزدیک با سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای تایید عرضه این ژل به بازار همکاری می‌کند. انتظار می‌رود در سه ماهه اول سال ۲۰۲۳ تصمیم گیری شود.

در حالی که DEB یک بیماری نادر است، این ژن درمانی موضعی خاص احتمالاً اولین مورد از بسیاری از کاربرد‌های فناوری جدید است. تعدادی دیگر از اختلالات پوستی اپیدرمولیز بولوزا ناشی از جهش‌های تک ژنی نیز وجود دارد که به طور فرضی می‌توان با این فناوری آن‌ها را درمان کرد.

در شکل فعلی، ژن درمانی نمی‌تواند به پوست دست نخورده نفوذ کند؛ بنابراین فقط می‌تواند زخم‌هایی که از قبل وجود داشتند را درمان کند، نه اینکه در وهله اول از بروز آن‌ها جلوگیری کند. تکرار آزمایش این فناوری در آینده، حالت‌های دارورسانی متفاوتی را بررسی خواهد کرد که می‌تواند انواع بیماری‌های پوستی مختلف را هدف قرار دهد.

این مطالعه جدید در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شده است.

انتهای پیام/

منبع: آنا

کلیدواژه: فناوری پیشرفته ژن درمانی ژن درمانی یک بیماری

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت ana.press دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «آنا» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۶۶۵۶۹۳۲ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

۱۰۰ کودک مبتلا به اوتیسم در نیشابور شناسایی شدند

محمد توحیدی معاون درمان دانشگاه علوم پزشکی نیشابور با بیان این که شناسایی کودکان مبتلا به اختلال اتیسم و ارجاع به مرکز توانبخشی و درمانی در ۶ ماهه دوم سال ۱۴۰۲ نسبت به۶ ماهه نخست آن رشد چهار برابری داشته است گفت: در نیمه نخست سال ۱۴۰۲، ۲۰ کودک مبتلا به اوتیسم و در نیمه دوم سال گذشته ۸۰ کودک مبتلا به اوتیسم شناسایی شدند.

او افزود: در راستای اجرای دستورالعمل وزارتی و شیوه‌‎نامه پذیرش و ارائه خدمت به بیماران مبتلا به اختلال اوتیسم و همچنین اهمیت شناسایی به هنگام کودکان دارای طیف اوتیسم، فرایند شناسایی و غربالگری این بیماران طی جلسات متعددی با معاونت بهداشت، بهزیستی، آموزش و پرورش و مرکز توانبخشی و درمانی در سال گذشته بازبینی شد و آموزش پزشکان، بهورزان و مراقبان پایگاه‌های سلامت و مربیان مدارس سطح شهر به عنوان بخش مهمی از فرآیند شناسایی به طور ویژه در دستور کار قرار گرفت.

معاون درمان دانشگاه علوم پزشکی نیشابور ادامه داد: با آموزش و حساس‌سازی افراد دخیل در شناسایی و غربالگری که با همکاری گروه سلامت جمعیت، خانواده و مدارس و گروه سلامت روان، اجتماعی و اعتیاد معاونت بهداشت انجام شد، شناسایی کودکان مبتلا به اوتیسم انجام و مبتلایان به مرکز توانبخشی و درمانی ارجاع شدند.

توحیدی بیان کرد: در مرکز توانبخشی پس از انجام تست‌های تشخیصی و محرز شدن اختلال طیف اوتیسم توسط متخصص روانشناسی و آموزش کودکان استثنائی، اقدامات آموزشی و درمانی موردنیاز برای کودک آغاز می‌شود.

او تصریح کرد: هزینه مداخلات درمانی برای کودکان مبتلا به اوتسیم بسیار زیاد است به گونه‌ای که در ماه بین ۷۰ تا ۸۰ میلیون ریال برای هر کودک هزینه باید انجام شود، اما خوشبختانه بخش قابل توجهی از هزینه‌های درمان این کودکان تا ۱۴ سالگی، در قالب بسته حمایتی بیماران خاص و صعب العلاج از سوی سازمان‌های بیمه‌گر و اداره بهزیستی به مرکز توانبخشی پرداخت و والدین هیچ گونه هزینه‌ای برای درمان فرزند خود برعهده ندارند.

معاون درمان دانشگاه علوم پزشکی نیشابور با بیان این که تشخیص ابتلا به اوتیسم در کودکان پسر حدود چهار برابر کودکان دختر است تاکید کرد: تشخیص ابتلای به اوتیسم غالبا بعد از ۲ سالگی دقیق‌تر است ولی به دلیل مراجعات دیرهنگام والدین با توجه به عدم پذیرش آنان، متاسفانه تشخیص‌ها بعد از زمان طلایی مداخله یعنی بعد از سن پنج سالگی صورت می‌گیرد.

توحیدی با تأکید بر این که هر چه کودک مبتلا به اختلال اوتیسم در سنین پایین‌تر و تا کمتر از سه سالگی شناسایی شود اقدامات درمانی برای او مؤثرتر خواهد بود اظهار کرد: علاوه بر پزشکان، مراقبان سلامت و مربیان مدارس و والدین نیز در صورت مشاهده رفتار‌های غیرمعمول کودک خود نظیر رفتار‌های کلیشه‌ای و تکراری، عدم ارتباط چشمی مناسب، عدم واکنش به صدا زدن نام و انجام بازی‌های تکراری و متعاقب آن مراجعه زودهنگام به پایگاه‌های بهداشتی، نقش مهمی در شناسایی و شروع روند درمانی کودک مبتلا به اختلال اوتیسم دارند.

باشگاه خبرنگاران جوان خراسان رضوی مشهد